全球首个且唯一双亚型全身型重症肌无力药物国内获批

新京报讯 3月31日，国家药监局网站显示，罗泽利昔珠单抗注射液（商品名为优迪革）获得批准，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。该药也是全球首个且唯一同时覆盖AChR阳性和MuSK阳性gMG的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，此次获批填补了国内MuSK阳性患者靶向治疗的空白。

重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍罕见疾病，可引起明显的肌无力、疲劳等症状，导致言语、行动、呼吸等身体功能受限，或合并胸腺瘤，疾病加重至肌无力危象（累及呼吸肌导致呼吸衰竭）可危及生命。数据显示，我国重症肌无力年发病率为0.68/10万，其中AChR阳性和MuSK阳性为两种主要亚型，占比分别约为85%、8%。MuSK阳性患者往往临床表现更重，存在更高的危急重症风险。30岁和50岁左右呈现发病双峰。

复旦大学附属华山医院神经内科主任医师、中国重症肌无力协作组组长赵重波教授指出，相较于其他罕见病，重症肌无力的诊断相对明确，通过积极且规范的治疗，大多数患者的病情能够得到有效控制，但病情控制住并不等同于生活质量的全面恢复。罗泽利昔珠单抗注射液获批上市，不仅填补了MuSK抗体阳性患者靶向治疗的空白，也为重症肌无力患者提供了更具针对性的治疗选择，这对改善患者生活质量及促进其回归正常生活具有重要意义。

校对 柳宝庆